Une avancée importante dans la compréhension du développement la sclérose latérale amyotrophique

Une nouvelle étude identifie un mécanisme jusqu’à lors inconnu impliqué dans le développement de la maladie de Lou Gehrig, ou la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Les résultats pourraient servir de base pour le traitement de la SLA à l’avenir.

La dégénérescence axonale et la perturbation des jonctions neuromusculaires (JNM) sont des événements clés dans la pathologie de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L’équipe a identifié des niveaux réduits d’un micro-ARN miR-126-5p dans les modèles pré-symptomatiques de souris mâles atteintes de SLA. Par des techniques in vitro, il a été démontré que des myocytes exprimant diverses mutations impliquées dans la SLA favorisent la dégénérescence des axones et le dysfonctionnement des JNM. La surexpression de miR126-5p est suffisante pour sauver transitoirement la dégénérescence des axones et la perturbation des JNM à la fois in vitro et in vivo. Les chercheurs démontrent ainsi un nouveau mécanisme sous-jacent à la pathologie ouvrant potentiellement la voie à des traitements.

Cette étude a été menée par le Dr Eran Perlson du département de physiologie et de pharmacologie de la Faculté de Médecine Sackler de Tel Aviv ainsi que par Roy Maimon et Ariel Ionescu, doctorants de l’Université de Tel Aviv (TAU), en collaboration avec le Dr Oded Behar du Hadassah Medical Center de Jérusalem. Elle a été récemment publié dans le Journal of Neuroscience.

Références

Roy Maimon, Ariel Ionescu, Avichai Bonnie, Sahar Sweetat, Shane Wald-Altman, Shani Inbar, Tal Gradus, Davide Trotti, Miguel Weil, Oded Behar, Eran Perlson. miR126-5p down-regulation facilitates axon degeneration and NMJ disruption via a non-cell-autonomous mechanism in ALS. The Journal of Neuroscience, 2018; 3037-17 DOI: 10.1523/JNEUROSCI.3037-17.2018